Scopri i nuovi farmaci che possono rallentare la fase iniziale dell'Alzheimer

Tempo. Nell'esperienza dello specialista in demenzaSuzanne Schindler MDquesto è ciò di cui i pazienti sono nelle prime fasiLa malattia di Alzheimercosì spesso vogliono. Più tempo da trascorrere con la famiglia e gli amici facendo le cose che hanno sempre apprezzato. Più tempo anche per fare tutte le cose che a molti di noi non piacciono, come fare commissioni e preparare la cena.

Fino a poco tempo fa non c’era modo di guadagnare loro più tempo. ILfarmaci disponibiliper l’Alzheimer potrebbe alleviare solo temporaneamente alcuni sintomi, senza cambiare nulla della malattia cerebrale sottostante. Ma solo nell’ultimo anno e mezzo due farmaci anti-amiloide – lecanemab (Leqembi) e donanemab (Kisunla) – che possono rallentare la progressione della malattia di Alzheimer in fase iniziale sono stati approvati negli Stati Uniti.

I farmaci non sono sicuramente una cura e non sono per tuttiDottor Schindlerdice a SELF un neurologo della Washington University di St. Louis. Solo le persone con sintomi più lievi dell’Alzheimer possono trarne beneficio, e poiché i farmaci sono in circolazione solo da poco tempo, i medici non sono sicuri di quanto dureranno questi benefici. Inoltre non sono un picnic da fare. Richiedono visite regolari a un centro di infusioneEscansioni cerebrali per individuare effetti collaterali potenzialmente gravi.

Tuttavia dice che per i pazienti giusti penso che valga la pena fare questi trattamenti. Continua a leggere per saperne di più su questi farmaci rivoluzionari e se potrebbero essere adatti a te o a una persona cara.

Come funzionano questi nuovi farmaci contro l’Alzheimer?

Quando le persone hanno la malattia di Alzheimer, il loro cervello accumula lentamente gruppi anomali di due proteine: amiloide e tau. Ad un certo punto i ricercatori credono che questi grumi di proteine ​​inizino a provocare il caos, danneggiando e uccidendo le cellule cerebrali e provocandosintomi di demenza.

I grumi di amiloide (spesso chiamati placche) iniziano ad accumularsi nelle prime fasi del processo di Alzheimer. Infatti le persone possono avere l’amiloide nel cervello fino a 20 anni prima di mostrare qualsiasi sintomoAllison Elizabeth Rabbits MDdice a SELF un neurologo e specialista in demenza della Northwestern University di Chicago. I ricercatori non sono del tutto sicuri del motivo per cui ciò accade ad alcune persone e non ad altre, ma il DNA è parte della storia. Persone che hanno un gene chiamatoAPOE e4hanno maggiori probabilità di sviluppare l'Alzheimer rispetto alle persone che non ne soffrono, soprattutto se ne portano due copie (una da ciascun genitore).

Per molto tempo i ricercatori hanno pensato che se fossero riusciti a trovare un modo per spazzare via l'amiloide dal cervelloPrimauna persona sviluppa sintomi di Alzheimer più gravi che potrebbero essere in grado di rallentare la progressione della malattia. È qui che entrano in gioco i farmaci anti-amiloide. Questi farmaci agiscono eliminando l’amiloide dal cervello che i medici possono vedere con un’imaging specializzato chiamato scansione cerebrale PET.

Somministrati attraverso un ago inserito in una vena del braccio, questi farmaci sono anticorpi prodotti in laboratorio progettati per trovare e agganciarsi all'amiloide nel cervello. Una volta fatto, agiscono come una sirena d’allarme per specifiche cellule del sistema immunitario in modo che possano piombare e distruggere il nemico, rallentando il peggioramento dei sintomi delle persone.

Capito, ma comeBENEfunzionano?

Quando parla ai pazienti dei potenziali benefici dei farmaci anti-amiloide, il dottor Schindler di solito sottolinea che il farmaconon lo faràmigliorare i loro sintomi. Ma lei dice che dico loro che ci aspettiamo che rallenti la progressione dei tuoi sintomi e ti dia più tempo per fare le cose che ti piacciono.

Negli studi clinici che hanno portato all’approvazione dei due farmaci, alcuni pazienti sono stati assegnati in modo casuale a ricevere il farmaco e ad altri è stato somministrato un placebo. Nelsperimentazione del lecanemabi pazienti trattati con il farmaco hanno avuto un declino leggermente più lento nelle capacità di memoria, di pensiero e nel funzionamento quotidiano rispetto ai pazienti trattati con placebo. Nel corso di 18 mesi il loro tasso di declino è stato complessivamente più lento del 27%, il che si traduce approssimativamente in quattro-sei mesi in più senza peggioramento dei sintomi. ILprova donamabavuto risultati simili. I pazienti trattati con il farmaco hanno avuto un declino più lento del 35% nell'arco di 18 mesi rispetto al gruppo placebo.

Il punto però è questo: questi studi possono solo mostrare come si sono comportati grandi gruppi di persone che assumevano i farmaci rispetto a persone che assumevano un placebo. Nel mondo reale il dottor Lapins afferma che non c'è modo di dimostrare che i tuoi sintomi stiano peggiorando a un ritmo più lento di quello che farebbero se tunon lo eranosul farmaco.

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Non è inoltre chiaro come si manifesterebbe nella vita quotidiana un calo più lento del 27%. Lo noti? Negli studi sui farmaci il dottor Lapins nota che alcuni pazienti hanno affermato di sentirsi meglio, come se si fossero stabilizzati. La dottoressa Schindler ha sentito la stessa cosa da alcuni dei suoi pazienti, ma sottolinea che la sensazione potrebbe essere dovuta a un effetto placebo.

Chi potrebbe trarre beneficio da un farmaco anti-amiloide?

Sono rigorosamente per le persone con sintomi di demenza più lievi. Potrebbe trattarsi di qualcuno che ha difficoltà a ricordare gli appuntamenti che riguardano le finanze o a ricordare parole familiari, ad esempio, ma riesce per lo più a gestire la vita quotidiana in modo indipendente. La dottoressa Lapins afferma che molti dei suoi pazienti stanno ancora guidando e andando a fare la spesa, e alcuni stanno ancora lavorando.

Anche i problemi di memoria e di pensiero dovrebbero essere nuovi e persistenti (non solo errori occasionali), afferma il dottor Schindler. Se qualcuno che è sempre stato puntuale inizia improvvisamente a saltare gli appuntamenti o a confondere ripetutamente le date, è un segnale di allarme.

L’altro grande requisito per poter beneficiare della terapia anti-amiloide è la presenza di amiloide nel cervello. Lievi problemi di memoria e di pensiero possono avere numerose cause diverse dall'Alzheimer, spiega il dottor Schindler, e talvolta sono semplici come gli effetti collaterali dei farmaci o una condizione di salute curabile come l'apnea notturna o un disturbo della tiroide. Ciò è particolarmente vero per le persone di età inferiore ai 65 anni, sottolinea. Un neurologo cercherà generalmente di escludere altre cause. Quindi, se sospettano l'Alzheimer, ordineranno una PET o una puntura lombare per cercare l'accumulo di amiloide.

Quanto sono sicuri questi nuovi farmaci per l’Alzheimer?

Poiché i farmaci vengono somministrati tramite infusione, alcune persone possono avere reazioni avverse come febbre, brividi, dolori muscolari o difficoltà respiratorie. Tuttavia, la preoccupazione principale della terapia anti-amiloide è ciò che i medici chiamano anomalie dell’imaging correlate all’amiloide o ARIA, ovvero piccole macchie di gonfiore o sangue nel tessuto cerebrale. Sembra spaventoso (e può esserlo), ma l'ARIA molto spesso non causa sintomi e va via da sola, dice il dottor Schindler. Tuttavia in alcuni casi può portare a problemi come mal di testa, vertigini o nausea e c'è circa l'1% di probabilità che causi sanguinamento o gonfiore cerebrale potenzialmente fatale. Detto questo, le persone non dovrebbero iniziare il trattamento anti-amiloide se hanno determinate condizioni mediche o stanno assumendo farmaci che aumentano le probabilità di gravi emorragie.

E ricordi quel gene APOE e4? Avere due copie aumenta anche il rischio di ARIA. Quindi, prima che le persone inizino il trattamento con lecanemab o donanemab, hanno bisogno di un esame del sangue genetico. Non esiste una regola che vieti di assumere farmaci se si portano con sé due copie di APOE e4, afferma il dottor Lapins. Ma nel suo centro hanno deciso di non offrire il trattamento a quei pazienti per ora.

È difficile ottenere una prescrizione per la terapia anti-amiloide?

Questo non è un trattamento che puoi ottenere dal tuo medico di base. Solo alcuni neurologi specializzati nella demenza lo stanno fornendo a questo punto, dice il dottor Schindler. Quindi l’accesso è un grosso problema. Inoltre è un trattamento piuttosto intenso: a causa del rischio di ARIA, le persone che assumono farmaci anti-amiloide devono sottoporsi a diverse scansioni cerebrali MRI durante i primi sei mesi di trattamento, la finestra in cui è più probabile che si manifesti l'ARIA. Questa è una buona cosa per quanto riguarda l’individuazione di possibili problemi, ma può anche rappresentare un notevole dispendio di tempo oltre agli appuntamenti per le infusioni.

E sì, tutto ha un prezzo elevato. Entrambi i farmaci costano più di 000 all’anno e poi ci sono tutte le immagini PET e MRI. Medicare copre questi costi in una certa misura, ma sono previsti dei co-pagamenti. La copertura assicurativa privata varia.

Mi interessa saperne di più: cosa devo fare dopo?

Capire se questi trattamenti sono adatti a te o a una persona cara non è un processo semplice. Tuttavia il dottor Schindler afferma che valutare il più presto possibile i problemi di memoria e di pensiero persistenti è un primo passo fondamentale. Se i test rilevano che l'Alzheimer è la causa probabile, il medico condividerà quali trattamenti ritiene possano gestire i sintomi nel modo più efficace. Potrebbero suggerire l’uso di un farmaco per l’insonnia o la depressione off-label, un vecchio farmaco per l’Alzheimer o un farmaco anti-amiloide. Lecanemab e donanemab rappresentano sicuramente un passo avanti, afferma il dottor Lapins, ma non hanno l’ultima parola e, in definitiva, una combinazione di trattamenti potrebbe essere ciò che serve.